מחקר Ewing2008R3 בוצע ב-12 מדינות והעריך את ההשפעה של מינון גבוה של המשלב הכימותרפי טראוסולפן ומלפלן (TreoMel-HDT) ולאחריו הזלפה חוזרת של תאי גזע המטופואטיים מתורם על שרידות ללא אירוע (Event-Free Survival - EFS) ושרידות כוללת (Overall Survival - OS) בחולים עם סרקומה על שם יואינג (Ewing Sarcoma-EWS).
עוד בעניין דומה
מחקר פאזה 3 זה בוצע באופן פרוספקטיבי עם תווית פתוחה ובשיטה אקראית-מבוקרת במספר רב של מרכזים רפואיים. במחקר זה נכללו מטופלים עם EWS עם גרורות בעצמות ו/או באתרים נוספים, כאשר לא נכללו מטופלים עם גרורות בריאות בלבד. המטופלים קיבלו שישה סבבי טיפול עם וינקריסטין, איפוספמיד, דוקסורוביצין ואטופוסיד לצורך השראה, ושמונה סבבי טיפול עם המשלב וינקריסטין, אקטינומיצין D וציקופוספמיד לצורך מיצוק. המשתתפים במחקר עברו הקצאה אקראית לקבל או שלא לקבל בנוסף את המשלב TreoMel-HDT. ההקצאה האקראית רובדה לפי מספר הגרורות בעצמות (1, 2-5, 5+).
בין השנים 2009-2018, 109 נבדקים הוקצו אקראית; 55 מהם קיבלו בנוסף לטיפול גם TreoMel-HDT. משך המעקב החציוני עמד על 3.3 שנים. תוצאות המחקר הדגימו כי לא נמצא הבדל בין קבוצת הטיפול עם TreoMel-HDT לבין קבוצת מקרי הביקורת מבחינת EFS, בשיטת המחקר האדפטיבי (יחס סיכונים של 0.85, רווח בר-סמך של 95%, 0.55-1.32, לפי אוכלוסיית intention-to-treat).
שיעורי EFS בתום שלוש שנים עמדו על 20.9% (רווח בר-סמך של 95%, 11.5-37.9) עבור קבוצת TreoMel-HDT ו-19.2% (רווח בר-סמך של 95%, 10.8-34.4) עבור קבוצת מקרי הביקורת. זכרים שטופלו עם TreoMel-HDT הציגו תוצאות EFS טובות יותר מאשר בקבוצת מקרי הביקורת: משך חציוני של שנה (רווח בר-סמך של 95%, 0.8-2.2) לעומת 0.6 שנים (רווח בר-סמך של 95%, 0.5-0.9); p=0.035, יחס סיכונים של 0.52 (טווח של 0.28-0.97).
מטופלים בגילאים נמוכים מ-14 שנים הרוויחו יותר מהטיפול עם TreoMel-HDT, עם שיעורי EFS ל-3 שנים של 39.3% (רווח בר-סמך של 95%, 20.4-75.8%) לעומת 9% (רווח בר-סמך של 95%, 2.4-34) במטופלים בגילאים מעל 14 שנים; p=0.016, יחס סיכונים של 0.4 (טווח של 0.19-0.87). ממצאים דומים נצפו בניתוח נתונים לפי per-protocol. ממצאים דומים נצפו גם במחקר לא-אקראי מספר EE99R3.
מסקנת החוקרים הייה כי במטופלים עם EWS בסיכון גבוה, הוספת משלב TreoMel-HDT לא הביא לתוצאים עדיפים עבור העוקבה כולה. עם זאת, נדמה כי למטופלים מתחת לגיל 14 שנים, הוספת טיפול עם TreoMel-HDT יכול להביא לתועלת מסוימת.
מקור:
תגובות אחרונות